近日，工业和信息化部等十部委联合印发《医药工业“十五五”发展规划》。文件明确指出，针对血友病、白化病、渐冻症等罕见病，全力推动细胞治疗、基因治疗、小核酸药物、多肽药物（生长抑素类似物）等前沿技术攻关，加快罕见病治疗药物的创新、研发和转化应用。
这为“十五五”时期全国罕见病防治事业和医药创新产业发展划定了重点方向，也为深化罕见病领域创新发展指明了道路。
罕见病病种复杂，治疗难度大，临床用药缺口突出，且近半数病种在儿童期发病，是关乎民生福祉、医疗健康与产业创新的重点领域。研发解决的是“药能不能做出来”，临床验证的是“药有没有疗效”，获批解决的是“药能不能进入市场”。但这之后，还有一个更现实的问题：谁来支付？
当中国创新药产业进入商业化加速期，支付正成为连接创新与患者、决定市场价值能否释放的“最后一公里”。
支付之困
镁信健康创始人兼首席执行官张小栋近日在2026张江药谷大会暨上海国际生物医药产业周期间的行业论坛上提出一个重要判断：中国创新药市场体量充足，但潜在市场价值尚未充分释放。支付是连接创新药与患者的关键，而AI将持续提升支付能力、优化市场研判、升级患者服务，推动创新药实现更大规模的商业化落地。
过去十余年，中国创新药产业经历了高速发展。从研发能力提升，到审评审批提速，再到资本市场、临床资源和产业政策不断完善，一批中国创新药企业开始从跟随者转变为全球创新链的融入者。License-out持续活跃，越来越多中国创新药进入海外临床和国际市场，“Go West”也成为行业频繁提及的方向之一。
在张小栋看来，中国创新药不能只看到海外。中国本土市场本身也拥有巨大的增长空间。中国拥有庞大的患者人群，创新药需求真实存在，供给也在快速增加。下一阶段，中国创新药的重要任务，不只是走向全球，更是把中国本土市场真正做大。
这一判断有着坚实的数据支撑。最新行业数据显示：2025年国内生物医药市场规模已达6.55万亿元，同比增长11.2%；2026年上半年规模以上医药工业增加值同比增长4.6%，产业整体保持稳健高增态势。
最具标志性的产业变革已然落地：中国创新药彻底实现从“技术输入”到“技术输出”的反转。2025年，中国创新药BD出海交易总额约1300亿美元；2026年上半年，这一数字约为1100亿美元。全球Top 10对外授权交易中，有8笔来自中国企业。
这些数据反映出中国创新药产业从研发能力建设进一步走向产业化、资本化和全球化的趋势。当越来越多创新药进入商业化阶段，如何让创新成果在中国本土市场实现更大价值，也成为产业链需要回答的新问题。
把创新药产业链条拉长来看，研发解决的是“药能不能做出来”，临床验证的是“药有没有疗效”，获批解决的是“药能不能进入市场”。但这之后，还有一个更现实的问题：谁来支付？
《中国创新药械多元支付白皮书（2026）》显示，2025年中国创新药市场销售规模预计达到1950亿元。其中，基本医保支出金额约905亿元，个人支付约893亿元，商业健康险支付规模约152亿元。数据表明，个人支付仍然是创新药支付的重要组成部分，患者负担也仍然较重。
张小栋表示，市场还需要更加完善的多元支付体系。支付并不是商业化链条中的单一环节，而是连接药企、患者和保障体系的重要纽带。
医保、商业保险、患者自费、患者福利项目等不同支付力量如何组合，决定了患者进入治疗的门槛，也影响一款药最终能够覆盖多少人。
罕见病支付难
从宏观数据回到罕见病领域，支付矛盾更需被重视。
在由上海国际生物医药产业周组委会指导、上海宋庆龄基金会主办的2026罕见病公益关爱与创新发展交流会上，弗若斯特沙利文中国咨询总监汪鹏指出，全球已知罕见病病种众多，单个病种的患者人数可能为几万到几十万人，但患者总数已超过3亿。更痛心的是，90%的罕见病缺乏有效治疗手段。中国已发现4000多种罕见病，罕见病患者超过2000万，是一个庞大的群体。单病种人数不多，但整体并不罕见，应该被大众关注、重视。
传统视角下，基因治疗药物单价高达百万元、千万元，普通人群难以负担。此外还有确诊难的问题，很多患者表示，从县城到市里，最后到上海瑞金医院、新华医院才发现“原来我的孩子得的是某种罕见病”，平均至少需要4年才能确诊。
更为棘手的是，部分前沿基因编辑疗法费用高达千万美元。单病种高度个性化，首个基因编辑疗法治疗单个患者的费用高达千万美元，多数患者难以负担。近年来，随着惠民保、基金会等各方力量加入保障体系，中国患者支付压力有所缓解，但整体依旧面临支付难。
政策端并非没有行动。中国罕见病联盟执行理事长李林康表示，全球超3亿罕见病患者的生存保障，已经成为国际社会共同的公共卫生问题。中国这几年也在加大对罕见病的关注和管理力度。国家卫健委成立了罕见病诊疗协作网办公室，扩充了罕见病目录，第三批罕见病目录也在加紧编制。药监局设有罕见病药品绿色通道；医保局每年将合适药品纳入医保报销目录。但罕见病诊疗各方面还存在困难，需要我们携手。
然而，政策实施与支付落实之间仍存在显著差距。上海市卫生和健康发展研究中心卫生政策研究部副主任康琦表示，我国2024年和2025年开展的罕见病临床试验接近1500项，位居全球首位；截至今年上半年，我国已有200多种罕见病药物上市，覆盖了两批罕见病目录中一半左右的病种，在1类新药的33个品种中，本土药企的产品占据了20个，但整体支付规模仍然有限。核心问题在于管理职能仍局限于卫生、医保、药监三个部门，亟需科技、产业、财政、民政等部门的高位协同。
有业内人士指出，对罕见病患者而言，研发在等人，人也在等药。这不仅是医学难题，更是社会问题，需要调动社会资源——这正是罕见病立法的初衷所在。
立法旨在打通两大关键环节。首先是研发创新环节，通过规范研发、生产、市场准入及医疗条件，建立多部门融合、多学科联合攻关机制；依托上海优质医疗资源，打造两大平台：患者信息平台，将分散的少数患者信息进行识别并整合；诊疗联合协作平台，实现市区联动，及时诊断治疗，从而反哺前端研发。
其次是保障环节，在基本医疗保障基础上，多位行业专家正致力于构建多层次、可持续的支付体系，继续推动基本医保扩大覆盖范围；商业保险需实现多样化发展，上海沪惠保虽开创先河，但仍有待提升，应丰富产品种类、提升支付便利性；上海已设立相关专项资助资金，但各部门政策较为分散，应由相关部门牵头，鼓励多方参与和社会捐赠，形成专项基金，弥补现有救助政策的空白，提供托底保障。患者保障完善后，将反哺研发，推动全链条生态良性运转。
在商业保险方面，中国太平洋财产保险股份有限公司健康保险事业部总经理助理刘绥豫指出，可保风险需满足“大量同质”特征，而罕见病不符合这一条件；惠民保参保率下降、既往症留存问题突出，难以单独设立资金池。个别地区因赔付压力调整罕见病药品目录。
行业专家认为，破局路径有三：扩大群体规模，在健康人互助池中纳入罕见病保障，在学平险、住院互助基金筹资时一并纳入罕见病保障；环节前移，在孕产险中增加基因筛查项目；环节后延，覆盖特医食品、心理服务及长期照护。
探索在进行
眼下，企业端呼声更为集中。
罕见病行业发展联盟牵头人、阿斯利康中国副总裁、罕见病事业部负责人胡轶清呼吁，进一步完善与罕见病特点相适配的多层次保障机制，包括优化医保准入评估规则，突破现有支付上限，并建立长期价格保护机制，减少因新增适应证触发降价；同时，通过区域性专项基金和商业健康保险等多元支付方式降低患者自付负担。
“我们也期待在上海宋庆龄基金会牵头指导下，组建由政府部门、政策专家、公益机构及罕见病行业联盟等共同参与的专项工作组，以《中国罕见病保障事业与医药产业协同发展蓝皮书》为研究基础，一方面研究完善针对罕见病企业在沪创新的支持政策；另一方面探索多元筹资的罕见病专项保障机制及落地路径。在此基础上，进一步推动罕见病地方立法和制度创新，建立联盟在沪常态化沟通与协作机制，逐步形成产业创新与保障体系协同发展的上海模式，为全国提供更多可复制、可推广的实践经验。”胡轶清说。
北海康成中国区总经理高苏亚从本土企业视角阐述了上海的多重优势：拥有实力雄厚的PI（主要研究者），新华医院、复旦大学附属儿科医院等机构位居全国顶尖水平，全国范围内的疑难患儿自然汇聚于此，确保了患者的招募；药审中心长三角分中心提供前置辅导服务，助力戈谢病酶替代疗法实现“一天递交成功”的突破；跨省分段生产的首单项目成功落地上海；药品获批周期缩短至90天；从市科委到浦东新区等部门主动上门提供专业指导。
然而，商业化进程仍面临诸多挑战。“今年惠民保政策调整后，PI难以获取真实世界使用数据，企业出海时又缺乏国内数据支撑。我们亟需专项基金与支付保障体系的支持。”高苏亚补充道。
投资端同样关注商业化落地。上海国投先导基金生物医药团队业务董事黄蕾指出，罕见病单品天花板不低，企业可first-to-market、小样本快上市；退出端看到北海康成等license-out、NewCo、BD等交易发生，比较乐观，但痛点仍是商业化落地。
“上海批的首款AAV（Adeno-Associated Virus，腺相关病毒）产品，获批到首张订单等很久；有跨国药企的产品进惠民保特药清单又被调出。希望产业、资本与政府把研发、转化、国际化、医保沟通等环节打通。”黄蕾表示。
生态建设还需要行业组织与制度框架的支撑。据记者了解，罕见病行业发展联盟2024年8月28日在第五届跨国公司领导人青岛峰会上成立，2025年6月在山东召开联盟首次会议，随后在山东省设立产业分会，近日又与上海宋庆龄基金会交流。其初心是使患者获益，以产业创新为驱动，联动政府、研发、临床、产业等多方力量，助力中国罕见病诊疗与保障体系建设，携手共筑中国罕见病行业新生态。
AI层面，在张小栋看来，AI对创新药商业化更深层次的价值，在于帮助支付方更精准地评估风险和支付能力，提升其承接创新药的意愿和能力，进而做大本土市场，让中国创新药从“世界工厂”进一步走向“世界市场”。
过去，风险判断可能更多依赖历史数据和相对有限的风险维度。随着AI进入保险和医药支付场景，行业有机会基于更多维度的数据，对患者风险、疾病进程、治疗方案和支付需求进行更精细的分析，并测算不同保障方案下的风险与支付能力。
康琦则提出，要推动国家行动计划走向立法；设立国家级专项基金；构建基本医保、专项基金、商保、慈善等多层次保障体系；实时更新目录；开展真实世界数据登记；加强国内外协同，并强调五大协同：理念、部门、社会、科技创新与制度创新。
创新药的每一步探索，不只为中国患者，也为全球探路。从研发到临床，从获批到支付，中国创新药已经证明了自身的研发能力。下一步，要把中国市场真正做大。
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